当临床试验成为未满足需求患者诊疗选择的正常部分时,研究人员和患者都将迎来显著获益。
“患者在哪里?”临床试验取决于招募,入组问题对试验而言是一项持续的挑战。研究估计,平均而言,所有阶段和治疗领域约20-25%的试验因患者入组问题而终止,约80%的临床试验未能遵循入组时间表推进项目进展。由于研究还表明,所有被邀请参与试验的合格患者中,超过50%的患者表示愿意参与研究,故可推断大量患者尚未得到知情同意的参与机会。最近的研究表明(例如肿瘤学领域),美国只有8%的癌症患者参与了临床试验。因此,临床试验是一类“很多人愿意,但鲜有人被邀请”的案例。
NIH报告称,77%参加试验的患者从其医疗保健提供者处了解到该信息。这些都是患者信任的把关者。但Harris Interactive研究显示,85%的患者在诊断时不知道或不确定参加临床试验也是治疗选择之一,而其中75%的相同患者表示,如果知晓有机会入组临床试验,他们会愿意入组。Research America的一项调查发现,1000名受访者中有80%声称医生的建议是决定参与的重要因素之一,然而只有22%的患者表示有医疗保健提供者与其谈论过该问题。临床试验倡导显然不是大部分医疗保健提供者标准治疗的一部分。为了增加试验的潜在患者并为更多患者提供参与选择,必须在所有提供者环境中将研究和临床诊疗予以整合。
这一概念逐步得到了更广泛的推广,且在后勤方面也更加易于实现。最近的KDIGO肾小球疾病临床实践指南首次纳入了“特殊情况下,最推荐的治疗方案是将患者入组现有临床试验”的说明。(图1)此外,研究中心“外部”招募的障碍逐步减少,因为新冠疫情加速了对多项试验要素远程参与的接受度。随着医疗保健的发展,将临床试验倡导作为各地所有患者常规临床诊疗的一部分应该是乔治临床的目标之一。
所有治疗领域和所有类型实践中的医生应在患者医疗过程中积极评估在哪个时间点入组临床试验对患者而言更为适宜。试验代表了医生为患者提供更有利结局并改善其总体医疗保健经验的另一种资源,因为入组临床试验的患者通常报告其治疗水平在入组时更优。将临床试验嵌入至患者护理中,将使试验从目前的“两层”结构(临床试验是一个单独的“系统”)优化为一个更无缝且更完整的过程,使研究更稳健,并增加临床试验与日常患者诊疗的密切度及其在现实世界中的影响力。研究人员和患者均可于更短的时间内获得显著获益,且效率更高。
弥合研究和临床护理之间的差距首先是将假设检验的学习纳入年轻医生的教育中——教会他们像试验者一样思考,并进一步扩展其除处方医生以外的临床试验相关技能。当临床试验成为未满足需求患者诊疗选择的正常部分时,不仅可进一步增加可用的患者人群,还可更好地针对特定的研究目标,并优化招募和患者保留。更多环境中的更多的患者将有望从研究工作中获益,并接受更有效的诊疗。试验将更具成本效益,并可遵从更严格的时间表,最重要的是,试验将对各地患者的临床诊疗标准产生更显著的影响。
对于全球大多数医生和患者而言,应对这些变化需要时间和精力,但其带来的巨大回报也值得我们付出的努力,使得在最短时间内让更多的患者获得尽可能多的最佳治疗选择。试验将更高效且更具成本效益。研究将入组更多样化和更具代表性的人群。全球医疗也将得以更快推进。开展新的挽救生命的临床试验时,研究人员也不再需要担心患者招募的问题。